La svolta inaspettata: il nuovo farmaco che raddoppia la sopravvivenza nel tumore al pancreas

31/05/2026 SALUTE

Redazione Salute   -   Per decenni, il tumore al pancreas è stato considerato – a ragione – un avversario spietato, una di quelle diagnosi che ancora oggi fanno tremare pazienti e medici.

La sua natura silente, capace di crescere senza dare segnali until the late stages, lo ha reso letale; le statistiche, del resto, non mentono: la sopravvivenza a cinque anni si aggira intorno al 13%, un dato fermo da tempo immemorabile.

Tuttavia, qualcosa nel panorama della ricerca oncologica sta finalmente cambiando, sebbene con la cautela che casi simili impongono.

Secondo i dati più autorevoli presentati al congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco) – il più importante appuntamento mondiale per gli specialisti del settore – un farmaco sperimentale denominato daraxonrasib ha dimostrato di poter quasi raddoppiare i tempi di sopravvivenza rispetto alla chemioterapia tradizionale, offrendo una boccata d’ossigeno laddove prima c’era solo aridità terapeutica.

Lo studio, chiamato RASolute 302, ha coinvolto 500 pazienti affetti da adenocarcinoma duttale pancreatico in fase metastatica, una delle varianti più aggressive e difficili da trattare.

L’efficacia senza precedenti contro la mutazione KRAS

Il cuore pulsante di questa svolta risiede nella capacità del daraxonrasib di colpire la proteina KRAS, una sorta di interruttore molecolare che, quando mutato, rimane bloccato nella posizione "acceso", alimentando la proliferazione incontrollata delle cellule tumorali.

Per anni questa proteina è stata definita "indruggable", cioè impossibile da colpire con farmaci mirati a causa della sua superficie liscia, priva di quelle "tasche" di legame che di solito si sfruttano in chimica farmaceutica.

Ma il nuovo agente, sviluppato dalla biotech Revolution Medicines, ha superato l’ostacolo: si tratta di un inibitore orale che agisce come una "colla molecolare".

I risultati, pubblicati contestualmente sul "New England Journal of Medicine", parlano chiaro: nei pazienti con la mutazione RAS G12 (presente nella stragrande maggioranza dei casi, circa il 90%), chi assumeva il farmaco ha raggiunto una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi, contro i soli 6,6 mesi di chi proseguiva con i tradizionali cocktail chemioterapici.

Il rischio di morte, in termini statistici, si è ridotto del 60%, un dato che ha spinto gli stessi ricercatori – come Brian Wolpin del Dana-Farber Cancer Institute – a parlare di "cambiamento di paradigma".

Meno tossicità e una qualità della vita preservata

Non meno importante è il profilo di tollerabilità, un aspetto che spesso – in oncologia – determina il successo o il fallimento di una terapia nel lungo periodo. Se è vero che il daraxonrasib causa effetti collaterali, in primis eruzioni cutanee e disturbi gastrointestinali come nausea o stomatiti, la loro incidenza risulta più gestibile rispetto alla pesantezza della chemioterapia standard.

Lo studio ha evidenziato che solo il 43,6% dei pazienti trattati con il nuovo farmaco ha sperimentato eventi avversi gravi (di grado 3 o superiore), contro il 57,5% del gruppo sottoposto a chemioterapia. Inoltre, interrompere il trattamento a causa degli effetti collaterali è stato un evento raro nel gruppo sperimentale (1,2%), mentre è accaduto con una frequenza dieci volte maggiore (11,2%) nel braccio di controllo.

Ciò significa che i pazienti non solo vivono più a lungo, ma spesso lo fanno con meno debilitazione, un traguardo che per chi affronta un cancro metastatico vale quanto il dato numerico della sopravvivenza. Lo testimoniano anche le testimonianze raccolte: alcuni malati hanno riferito un miglioramento dei sintomi già dopo pochi giorni dall’assunzione della compressa, potendo assistere a eventi familiari o viaggiare, attività impossibili durante i cicli di chemioterapia endovenosa.

Un passo avanti per la ricerca e le implicazioni future

Questo successo clinico rappresenta una vittoria che va oltre il singolo farmaco. La proteina KRAS, lo ricordiamo, non è responsabile solo del tumore al pancreas, ma è coinvolta in un numero elevatissimo di neoplasie polmonari e del colon-retto.

Aver dimostrato che è possibile colpirla in modo efficace con un inibitore pan-RAS apre quindi scenari terapeutici potenzialmente enormi, anche se gli esperti invitano a non cantare vittoria troppo presto: il tumore, si sa, è subdolo e potrebbe sviluppare meccanismi di resistenza anche a questo nuovo attacco.

Sul fronte regolatorio, l’FDA (l’ente regolatorio americano) ha già concesso al daraxonrasib lo status di "Breakthrough Therapy" e sta valutando le procedure per un accesso anticipato, anche se l’approvazione definitiva non è ancora arrivata.

Nel frattempo, gli studi proseguono: una sperimentazione successiva (RASolute 303) sta già testando il principio attivo come trattamento di prima linea, nella speranza di intercettare la malattia ancora prima che diventi resistente alle altre medicine.

Per ora, i dati presentati a Chicago restituiscono un’immagine nitida: dopo anni di fallimenti e venti studi clinici negativi consecutivi, la comunità scientifica ha finalmente tra le mani uno strumento capace di scalfire la corazza di quello che molti chiamavano "il tumore impossibile".