Salute e Benessere
EMA conferisce la Designazione di Farmaco Orfano al trattamento plasmaderivato di Kedrion per l'Aceruloplasminemia Congenita, una malattia genetica rara del metabolismo del ferro
L' è un disordine autosomico recessivo causato da mutazioni nel gene , che determinano una carenza o assenza di Ceruloplasmina, una proteina plasmatica essenziale per il trasporto del ferro. In assenza di trattamento, il ferro si accumula in cervello, fegato e pancreas, provocando gravi sintomi neurologici, diabete, anemia e degenerazione retinica. : Orphanet https://www.orpha.net/it/disease/detail/48818
La decisione dell'EMA conferma il nel campo delle malattie rare e ultra-rare. L'azienda sta sviluppando terapie a partire da intermedi di frazionamento del plasma non utilizzati, trasformandoli . Un approccio che valorizza una risorsa preziosa e promuove la nell'innovazione biofarmaceutica.
, Chief R&D and Innovation Officer
di Kedrion , ha commentato:
" ".
Questo risultato è frutto della ed è
attraverso il , volto a promuovere lo sviluppo di nuove terapie sfruttando intermedi di frazionamento del plasma non utilizzati.
Due recenti pubblicazioni scientifiche di rilievo hanno posto le basi di questo percorso: ha dimostrato la fattibilità della purificazione della Ceruloplasmina da intermedi del plasma non utilizzati e la sua efficacia terapeutica in modelli preclinici di Aceruloplasminemia. ha fornito approfondimenti funzionali sulle mutazioni missenso del gene della Ceruloplasmina e valutato la prevalenza reale dell'Aceruloplasminemia utilizzando dati a livello di popolazione. Insieme, questi studi rafforzano il potenziale clinico, la spinta verso la comprensione scientifica e l'urgenza di sviluppare terapie mirate per questa condizione ultra-rara.
Kedrion continuerà a in Europa, con l'obiettivo di garantire un accesso tempestivo ai pazienti che attualmente non dispongono di opzioni terapeutiche efficaci.
Kedrion Biopharma raccoglie e fraziona il plasma con lo scopo di produrre e distribuire terapie plasmaderivate per patologie rare, ultra-rare e debilitanti, come i Disturbi della Coagulazione e Neurologici, le Immunodeficienze e la sensibilizzazione da Rh. Impieghiamo circa 5.200 persone in tutto il mondo e gestiamo un network industriale di centri di raccolta del plasma negli Stati Uniti e nella Repubblica Ceca, e impianti produttivi in 5 Paesi. Ci impegniamo a creare un mondo in cui scienza e cura non conoscano limiti, collaborando con la comunità medico-scientifica, le istituzioni, i gruppi di rappresentanza dei pazienti e gli enti di ricerca per promuovere l'innovazione e migliorare le cure. Ogni connessione che creiamo ha il potere di impattare positivamente su qualcuno, in qualche luogo.
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