Forge Biologics annuncia dati clinici positivi aggiornati in RESKUE, un nuovo studio di Fase 1/2 sulla terapia genica per i pazienti affetti dalla malattia di Krabbe

I dati clinici che dimostrano la sicurezza e l'efficacia iniziali dello studio RESKUE saranno presentati dal Chief Medical Officer Maria Escolar, M.D., al 29° Congresso della European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), dall'11 al 14 ottobre 2022. . I soggetti trattati con FBX-101 hanno mostrato un aumento dell'attività enzimatica della galattocerebrosidasi (GALC) nel plasma e nel liquido cerebrospinale (CSF), una normale mielinizzazione della materia bianca e una normalizzazione dello sviluppo motorio in due bambini 90 giorni e 9 mesi dopo il trattamento. . FBX-101 è stato ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati al trattamento e senza risposta umorale contro il vettore dopo la somministrazione endovenosa. . L'azienda presenterà i dati anche al Cell & Gene Meeting on the Mesa dell'Alliance for Regenerative Medicine (ARM) il 12 ottobre 2022, alle 9:15 PT, a Carlsbad, CA. .

Forge Biologics, un'organizzazione di sviluppo e produzione a contratto di terapie geniche, ha annunciato oggi che il Chief Medical Officer Maria Escolar, M.D., MS., presenterà i dati clinici aggiornati dello studio clinico RESKUE di Fase 1/2 per FBX-101, la nuova terapia genica dell'azienda per il trattamento dei pazienti con la malattia di Krabbe, durante il 29° Congresso della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (ESGCT) che si terrà dall'11 al 14 ottobre 2022 a Edimburgo, in Scozia.

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