Salute e Benessere
Audentes Therapeutics logra aprobación de la MHRA para el ensayo clínico de AT342 para el síndrome de Crigler-Najjar
Además de VALENS, el programa de desarrollo clínico de AT342 incluye LUSTRO, un posible estudio de fase previa sobre la evolución natural. Los objetivos principales de LUSTRO son caracterizar el estado clínico de los pacientes con síndrome de Crigler-Najjar, identificar a sujetos para una potencial inscripción en VALENS y ejercer como estudio longitudinal y como control entre pacientes para VALENS.
VALENS es un estudio en múltiples centros, multinacional, abierto, de dosis ascendiente para evaluar los datos preliminares de seguridad y eficacia de AT342 en aproximadamente 12 pacientes con Crigler-Najjar de un año de edad y mayores. Se espera que el estudio incluya 9 pacientes con tratamiento y tres pacientes paralelos de control con tratamiento retrasado. Los parámetros principales incluyen seguridad (efectos adversos y ciertas medidas de laboratorio, incluyendo parámetros inmunológicos) y eficacia (cambios en bilirrubina sérica y número de horas en fototerapia en un periodo de 24 horas). Se espera que los pacientes continúen con el tratamiento de fototerapia durante 12 semanas después de administración de AT342, y los que tengan una disminución significativa de la bilirrubina en la semana 12 pondrán ir dejando la fototerapia durante el subsiguiente periodo de cinco semanas. Se espera hacer un seguimiento de los pacientes durante un mínimo de cinco años para evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento y la durabilidad del efecto.
AT342 es un vector AAV8 que contiene una copia funcional del gen UGT1A1 para el tratamiento del síndrome de Crigler-Najjar, una enfermedad rara monogénica caracterizada por niveles muy altos de bilirrubina no conjugada en sangre que presenta un riesgo significativo de daños neurológicos y muerte. El protocolo actual de cuidado para el síndrome de Crigler-Najjar es fototerapia diaria, continua, normalmente más de 12 horas al día. La eficacia de la fototerapia disminuye conforme los niños se hacen mayores y puede ser necesario un trasplante de hígado para su supervivencia. Una administración única de AT342 ha generado una disminución durable, que responde a la dosis y clínicamente relevante de los niveles totales de bilirrubina en modelo de ratón con Crigler-Najjar, sin efectos adversos ni problemas de seguridad significativos relacionados con AT342.
Audentes Therapeutics (Nasdaq: BOLD) es una compañía de biotecnología dedicada al desarrollo y la comercialización de productos de terapia genética para pacientes que conviven con enfermedades raras graves y potencialmente mortales. En estos momentos, estamos dirigiendo un ensayo clínico fase 1/2 de nuestro candidato líder, AT342, para el tratamiento de mitopatía centronuclear ligada al cromosoma X (o miotapía miotubular, XLMTM) y tenemos tres productos candidatos adicionales en desarrollo, incluyendo AT342 para el tratamiento del síndrome de Crigler-Najjar, AT982 para el tratamiento de la enfermedad de Pompe, y AT307 para el tratamiento de subtipo CASQ2 de taquicardia ventricular (TV) catecolaminérgica polimórfica. Somos un equipo dedicado, con experiencia y con pasión comprometidos con fraguar relaciones fuertes, globales con las comunidades de pacientes, investigación y médicas.
Para más información sobre Audentes, visite www.audentestx.com.
Este comunicado de prensa contiene declaraciones de futuro a efectos de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios sobre Títulos Privados de 1995, incluyendo, sin limitarse a: la capacidad de LUSTRO de ser usado como un punto de referencia longitudinal y como control de los pacientes para VALENS, y el potencial de AT342 de ser una terapia transformadora para los pacientes con Crigler-Najjar. Todas las declaraciones, excepto las declaraciones basada en hechos históricos, son declaraciones que se podrían considerar declaraciones de futuro. Aunque la compañía cree que las expectativas reflejadas en dichas declaraciones de futuro son razonables, la compañía no puede garantizar eventos, resultados, acciones, niveles de actividad, rendimientos o logros futuros, la duración, los resultados del desarrollo de la biotecnología y la potencial aprobación regulatoria son inciertos. Las declaraciones de futuro están sujetas a riesgos e incertidumbres que podrían causar que las actividades actuales de la compañía o sus resultados difieran materialmente de los expresados en las declaraciones de futuro, incluyendo riesgos e incertidumbres relacionados con la capacidad de la compañía de fomentar sus productos candidatos, obtener aprobación regulatoria y, a la larga, comercializar sus productos candidatos, la duración y el resultado de los ensayos preclínicos y clínicos, la capacidad de la compañía de financiar actividades de desarrollo y lograr los objetivos de desarrollo, la capacidad de la compañía para proteger su propiedad intelectual y otros riesgos e incertidumbres descritos bajo el título "Factores de riesgo" en los documentos que la compañía envía a la Comisión Nacional de Valores. Dichas declaraciones de futuro expresan la situación presente del comunicado de prensa y la compañía no asume ninguna obligación de revisar o actualizar cualquier declaración de futuro para reflejar eventos o circunstancias después de la fecha del presente comunicado de prensa.
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