Salute e Benessere
La EMA otorga la designación de medicamento huérfano al tratamiento plasmático de Kedrion
CASTELVECCHIO PASCOLI, Italia , 27 de noviembre de 2025 /PRNewswire/ -- anuncia que la ha otorgado la a su para la , un trastorno genético raro del metabolismo del hierro.
es un trastorno autosómico recesivo causado por mutaciones en el gen CP, que provoca una deficiencia o ausencia de ceruloplasmina, una proteína plasmática clave para el transporte de hierro. Sin tratamiento, el hierro se acumula en el cerebro, el hígado y el páncreas, causando síntomas neurológicos graves, diabetes, anemia y degeneración de retina. Orphanet https://www.orpha.net/en/disease/detail/48818
La decisión de la EMA destaca el en el ámbito de las enfermedades raras y ultrarraras. Al ser pionero en el desarrollo de terapias a partir de intermediarios de fraccionamiento de plasma no utilizados, Kedrion transforma los residuos plasmáticos industriales en . Este enfoque no solo optimiza el uso de un recurso valioso, sino que también impulsa la sostenibilidad en la innovación biofarmacéutica.
director de I+D e Innovación de Kedrion, afirmó: « ».
Este hito es el resultado de la y cuenta con el
a través del
, cuyo objetivo es impulsar la investigación de nuevas terapias aprovechando intermediarios de fraccionamiento de plasma no utilizados.
Este logro se basa en dos publicaciones científicas recientes de gran impacto que reflejan la visión que sustenta el enfoque de Kedrion. demostró la viabilidad de purificar ceruloplasmina a partir de intermediarios de fraccionamiento plasmático no utilizados y su eficacia terapéutica en modelos preclínicos de aceruloplasminemia. Como complemento, proporcionó información funcional sobre las variantes sin sentido del gen de la ceruloplasmina y evaluó la prevalencia de la aceruloplasminemia en la vida real utilizando datos poblacionales. En conjunto, estos estudios refuerzan el potencial clínico, el fuerte impulso hacia la comprensión científica y la urgencia de desarrollar terapias dirigidas para esta enfermedad ultrarrara.
Kedrion continuará en Europa, con el objetivo de facilitar el acceso oportuno a pacientes que actualmente no cuentan con opciones terapéuticas efectivas.
Kedrion Biopharma recolecta y fracciona plasma sanguíneo para producir y distribuir terapias plasmáticas para enfermedades raras, ultrarraras y debilitantes, como trastornos de la coagulación y neurológicos, inmunodeficiencias y sensibilización Rh. Empleamos a aproximadamente 5.200 personas en todo el mundo y nuestra red industrial incluye centros de recolección de plasma en Estados Unidos y la República Checa, así como plantas de producción en cinco países. Nos comprometemos a crear un mundo donde la ciencia y la atención médica no tengan límites, colaborando con la comunidad médico-científica, instituciones, grupos de defensa del paciente y organismos de investigación para impulsar la innovación y mejorar la atención médica. Cada conexión que establecemos impacta a alguien, en algún lugar.
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