EHA:Modificación genética de células madre hematopoyéticas autólogas

 Todos los pacientes mostraron una rápida recuperación hematológica y cualquier anticuerpo IDUA se eliminó dentro de los tres meses posteriores al trasplante. Los eventos adversos fueron generalmente leves y comparables a otros procedimientos de trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas. Es importante destacar que todos los pacientes mostraron la presencia de células trasplantadas en la médula ósea y la sangre periférica ya en el día 30 y mostraron niveles altos de actividad IDUA en sangre y líquido cefalorraquídeo, que se mantuvo a los 12 meses de seguimiento. Estos hallazgos se combinaron con desempeños cognitivos y del lenguaje estables, desarrollo motor continuo y parámetros clínicos y de laboratorio mejorados. En resumen, estos datos destacan el potencial terapéutico del trasplante autólogo de HSC genéticamente modificado en pacientes con MPS-IH, mejorando potencialmente los resultados clínicos con un perfil de seguridad favorable.

 Todos los pacientes mostraron una rápida recuperación hematológica y cualquier anticuerpo IDUA se eliminó dentro de los tres meses posteriores al trasplante. Los eventos adversos fueron generalmente leves y comparables a otros procedimientos de trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas. Es importante destacar que todos los pacientes mostraron la presencia de células trasplantadas en la médula ósea y la sangre periférica ya en el día 30 y mostraron niveles altos de actividad IDUA en sangre y líquido cefalorraquídeo, que se mantuvo a los 12 meses de seguimiento. Estos hallazgos se combinaron con desempeños cognitivos y del lenguaje estables, desarrollo motor continuo y parámetros clínicos y de laboratorio mejorados. En resumen, estos datos destacan el potencial terapéutico del trasplante autólogo de HSC genéticamente modificado en pacientes con MPS-IH, mejorando potencialmente los resultados clínicos con un perfil de seguridad favorable.

Los resultados de este estudio serán presentados por la profesora Maria Ester Bernardo en el Simposio Presidencial.

Presentador:  Profesora Maria Ester Bernardo

Afiliación:  Ospedale San Raffaele, Milán, Italia

Abstract: #S102  HEMATOPOIETIC STEM CELL-GENE THERAPY FOR MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE I, HURLER: EVIDENCE OF EXTENSIVE METABOLIC CORRECTION AND EARLY CLINICAL RESPONSE

Acerca del Congreso anual de EHA: Cada junio, la EHA organiza su Congreso Anual en una de las principales ciudades europeas. Este año, debido a la persistente pandemia de COVID19, EHA organiza un Congreso virtual por segunda vez. El Congreso está dirigido a profesionales de la salud que trabajen o estén interesados en el campo de la hematología. Los temas del programa científico van desde la fisiología y el desarrollo de las células madre hasta la leucemia; linfoma, diagnóstico y tratamiento; glóbulos rojos; trastornos de los glóbulos blancos y las plaquetas; hemofilia y mieloma; trombosis y trastornos hemorrágicos; así como transfusión y trasplante de células madre.

Sitio web: www.ehaweb.org

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