Scienza e Tecnologia
EHA:Modificación genética de células madre hematopoyéticas autólogas
Todos los pacientes mostraron una rápida recuperación hematológica y cualquier anticuerpo IDUA se eliminó dentro de los tres meses posteriores al trasplante. Los eventos adversos fueron generalmente leves y comparables a otros procedimientos de trasplante de células madre hematopoyéticas autólogas. Es importante destacar que todos los pacientes mostraron la presencia de células trasplantadas en la médula ósea y la sangre periférica ya en el día 30 y mostraron niveles altos de actividad IDUA en sangre y líquido cefalorraquídeo, que se mantuvo a los 12 meses de seguimiento. Estos hallazgos se combinaron con desempeños cognitivos y del lenguaje estables, desarrollo motor continuo y parámetros clínicos y de laboratorio mejorados. En resumen, estos datos destacan el potencial terapéutico del trasplante autólogo de HSC genéticamente modificado en pacientes con MPS-IH, mejorando potencialmente los resultados clínicos con un perfil de seguridad favorable.
Los resultados de este estudio serán presentados por la profesora Maria Ester Bernardo en el Simposio Presidencial.
Profesora Maria Ester Bernardo
Ospedale San Raffaele, Milán, Italia
HEMATOPOIETIC STEM CELL-GENE THERAPY FOR MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE I, HURLER: EVIDENCE OF EXTENSIVE METABOLIC CORRECTION AND EARLY CLINICAL RESPONSE
Acerca del Congreso anual de EHA: Cada junio, la EHA organiza su Congreso Anual en una de las principales ciudades europeas. Este año, debido a la persistente pandemia de COVID19, EHA organiza un Congreso virtual por segunda vez. El Congreso está dirigido a profesionales de la salud que trabajen o estén interesados en el campo de la hematología. Los temas del programa científico van desde la fisiología y el desarrollo de las células madre hasta la leucemia; linfoma, diagnóstico y tratamiento; glóbulos rojos; trastornos de los glóbulos blancos y las plaquetas; hemofilia y mieloma; trombosis y trastornos hemorrágicos; así como transfusión y trasplante de células madre.
Sitio web: www.ehaweb.org
Logo - http://mma.prnewswire.com/media/622259/EHA_Logo.jpg