Malattie rare: i benefici attesi dall’assorbimento fisiologico degli aminoacidi nella gestione della PKU. PKU GOLIKE® di APR può giocare un ruolo

Il recente articolo "⁽¹⁾ Optimising amino acid absorption: essential to improve nitrogen balance and metabolic control in phenylketonuria, Anita MacDonald, Rani H. Singh, Júlio César Rocha and Francjan J. van Spronsen - Nutrition Research Reviews 10/2018", pubblicato sull’ultimo numero di “Nutrition Research Reviews”, fa luce sui bisogni clinici e nutrizionali non ancora pienamente soddisfatti dei pazienti affetti da PKU e fornisce spunti interessanti per future soluzioni nell’ambito della gestione dietetica della malattia.

L’articolo, frutto del lavoro di quattro autorevoli esperti nel campo delle malattie metaboliche ereditarie (Anita MacDonald, Rani H. Singh, Júlio C. Rocha e Francjan J. van Spronsen), illustra per la prima volta gli importanti benefici attesi per i pazienti affetti da PKU da una formula aminoacidica caratterizzata da un profilo di assorbimento fisiologico degli aminoacidi simile a quello delle proteine naturali intatte contenute negli alimenti ⁽¹⁾.

Gli autori esordiscono evidenziando le conseguenze del profilo di assorbimento degli amminoacidi (AA) liberi:l’assunzione di AA liberi, pronti per essere assorbiti e in grado di bypassare la fase digestiva, è associata a una minore efficienza del loro utilizzo, rispetto alle fonti di proteine intatte, e a fluttuazioni eccessive degli AA nel sangue.

Gli esperti sono concordi nell’affermare che sostituti proteici in grado di prolungare l’assorbimento degli AA, imitando la cinetica di assorbimento fisiologico delle proteine naturali intatte, potrebbero consentire un utilizzo più efficiente degli AA, con riflessi positivi sulla composizione corporea e sulla crescita.

Tali formulazioni a rilascio prolungato potrebbero avere un ruolo importante nel miglioramento della gestione dietetica dei pazienti affetti da PKU e offrire loro benefici significativi. In particolare, potrebbero idealmente semplificare il trattamento riducendo il numero di somministrazioni della miscela amminoacidica e quindi anche l’impatto della malattia nella quotidianità. Secondo quanto concluso dall'articolo, sono inoltre plausibili effetti positivi sulle prestazioni neuro cognitive grazie a un migliore equilibrio delle concentrazioni di AA nel cervello.

APR Applied Pharma Research s.a. (“APR”) è fiduciosa che PKU GOLIKE®, la nuova linea di alimenti a fini medici speciali privi di fenilalanina (Phe) per la gestione dietetica della fenilchetonuria (PKU), possa rappresentare una nuova opzione di trattamento dietetico a vantaggio di pazienti e operatori sanitari.

Facendo leva sulla sua estesa competenza nell’ambito dello sviluppo farmaceutico, per la prima volta APR ha applicato a un alimento a fini medici speciali una tecnologia farmaceutica, la brevettata Physiomimic Technology™, in grado di prolungare efficacemente il rilascio degli AA e favorirne l’assorbimento fisiologico,imitando quello delle proteine naturali intatte.

Come dimostrato dai dati preclinici generati in maniera indipendente da APR sino ad ora, il profilo cinetico degli AA prodotti con l’applicazione della Physiomimic Technology™ mima quello della caseina, una proteina alimentare di riferimento caratterizzata da un profilo di assorbimento prolungato. I dati clinici raccolti in occasione di uno studio condotto di recente su volontari sani hanno confermato che PKU GOLIKE® consente di ottenere il medesimo pattern di assorbimento cinetico degli amminoacidi, rendendo quindi possibile un aumento dell'efficienza del loro utilizzo.

Nel prossimo futuro APR produrrà ulteriori evidenze precliniche e cliniche per avvalorare i benefici dell’assorbimento fisiologico degli AA associato a PKU GOLIKE® e alla tecnologia brevettata alla sua base, Physiomimic Technology™. Oltre a PKU GOLIKE®, APR intende applicare la stessa piattaforma farmaceutica alle miscele amminoacidiche dedicate al trattamento dietetico di altri errori congeniti del metabolismo, in modo da rendere disponibili i medesimi benefici ad un numero sempre più ampio di pazienti.

^{(1) Optimising amino acid absorption: essential to improve nitrogen balance and metabolic control in phenylketonuria, Anita MacDonald, Rani H. Singh, Júlio César Rocha and Francjan J. van Spronsen - Nutrition Research Reviews 10/2018}

Informazioni sulla Fenilchetonuria o PKU

La fenilchetonuria o PKU è un disturbo metabolico genetico raro a trasmissione recessiva che interessa circa 50.000 persone in tutto il mondo. La PKU è caratterizzata dal deficit o dal malfunzionamento di un enzima epatico necessario per metabolizzare la fenilalanina (“Phe”), un aminoacido essenziale presente nella maggior parte degli alimenti che contengono proteine. Quantità eccessive di Phe nel flusso sanguigno diventano tossiche per il cervello, compromettendo il normale sviluppo del sistema nervoso centrale. La PKU può essere trattata soltanto con un rigoroso regime alimentare a basso contenuto di proteine (e quindi di Phe) da seguire per tutta la vita con l’assunzione quotidiana di alimenti modificati a basso contenuto di proteine e alimenti a fini medici speciali che forniscono aminoacidi privi di Phe e altre sostanze nutritive importanti; questi alimenti a fini medici speciali sono necessari a causa delle limitazioni alimentari cui sono soggetti i pazienti affetti da PKU.

Informazioni su PKU GOLIKE®

PKU GOLIKE® è un innovativo alimento a fini medici speciali (FSMP) costituito da una miscela amminoacidica priva di Phe. Si tratta del primo caso di applicazione di una tecnologia farmaceutica a un FSMP. L'innovativo PKU GOLIKE®, prodotto con l’applicazione della Physiomimic Technology™, permette un rilascio prolungato di aminoacidi ed è in grado di mascherare in maniera significativa il sapore e l’odore nonché di minimizzare il retrogusto tipici di questi nutrienti. Questo rilascio prolungato permette un assorbimento fisiologico degli aminoacidi simile a quello delle proteine naturali intatte, che ne favorisce un più efficace utilizzo e comporta benefici dal punto di vista della salute. Allo stesso tempo, il miglioramento delle proprietà organolettiche degli aminoacidi liberi mira a favorire l’aderenza alla gestione dietetica della malattia per una migliore qualità della vita.

La linea di prodotti è costituita da: PKU GOLIKE PLUS 3-16 e PKU GOLIKE PLUS 16+ con aminoacidi, vitamine e minerali e PKU GOLIKE PURE 3+ con soli aminoacidi.

Per ulteriori informazioni su PKU GOLIKE® e sulla Physiomimic™ Technology, visitare il sito: www.apr.ch/apr-pharma-products/medical-prescription/genetic-metabolic-disease/

Informazioni su APR Applied Pharma Research s.a.

APR è una società farmaceutica indipendente svizzera specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di prodotti “science-driven” innovativi concepiti per rispondere a bisogni terapeutici non ancora soddisfatti in aree terapeutiche di nicchia o malattie rare su base globale. Offrire a pazienti affetti da malattie rare e a operatori sanitari prodotti per migliorare la qualità di vita delle persone, è l’obiettivo che APR persegue ogni giorno, applicando il suo consolidato know-how di R&S nella formulazione e nello sviluppo, combinato all’applicazione di avanzate tecnologie farmaceutiche e drug delivery system brevettati. APR presenta un portafoglio diversificato di prodotti commercializzati in tutti i principali mercati, associato ad una pipeline di prodotti innovativi a diversi stadi di sviluppo, in particolare nell’ambito del trattamento dei disturbi metabolici rari a trasmissione recessiva e delle malattie dermatologiche e oculari rare. APR promuove e commercializza i propri prodotti direttamente tramite proprie filiali in alcuni paesi europei e tramite accordi di distribuzione con solida rete globale di partner commerciali nel resto del mondo.

Vedi la versione originale su businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20181106005401/it/

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Paolo Galfetti, Amministratore delegato
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