Salute e Benessere
MOTIVATE (MOdern Treatment of Inhibitor-positiVe pATiEnts with haemophilia A) comienza el reclutamiento de pacientes
El desarrollo de inhibidores es la complicación más grave relacionada con el tratamiento de hemofilia A, ya que los inhibidores neutralizan la actividad del FVIII haciéndolo ineficaz en la prevención y control de sangrados. La inducción de tolerancia inmune (ITI) puede lograrse con la administración prolongada y frecuente de FVIII; esta es la única estrategia probada para la erradicación de inhibidores. Aunque el anticuerpo monoclonal bi-específico emicizumab ofrece una alternativa a los agentes puente o bypass para controlar los sangrados en pacientes con inhibidores, ni emicizumab ni los agentes puente erradican los inhibidores.
El objetivo de MOTIVATE es documentar las estrategias de erradicación de inhibidores ya establecidas y otras novedosas con el fin de evaluar la eficacia y seguridad de ITI, inclusive si se la realiza junto a una profilaxis con emicizumab, El estudio también analizará el impacto de diferentes enfoques de tratamiento en la prevención de sangrado en pacientes con inhibidores. Se evaluarán tres grupos en función del tratamiento:
Los tres enfoques pueden incluir agentes puente (aPCC o rFVIIa) de ser necesario para tratar episodios hemorrágicos o durante alguna cirugía. Los pacientes serán seguidos durante máximo cinco años, y pueden cambiar a otro grupo si su tratamiento cambia por discreción del médico local.
MOTIVATE incluye varios sub-estudios opcionales como el análisis de bio-marcadores de salud ósea y articular, la evaluación de riesgos trombóticos, o el análisis de variantes genéticas del gen . El objetivo de estos es comprender mejor los factores asociados con los resultados del tratamiento y el impacto de los diferentes regímenes terapéuticos .
MOTIVATE está dirigido por dos investigadores coordinadores, la doctora Carmen Escuriola-Ettingshausen, directora del Hämophilie-Zentrum Rhein Main en Mörfelden-Walldorf, Alemania, y el doctor Robert F. Sidonio Jr , Profesor Asociado de Pediatría y Director de Operaciones Clínicas en Hemofilia del Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders, Children's Healthcare of Atlanta , Emory University , Atlanta, Georgia , Estados Unidos.
El doctor Sidonio comentó lo siguiente: " ". La doctora Escuriola-Ettingshausen añadió: " ".
MOTIVATE tiene como objetivo reclutar un total de 120 pacientes de cualquier edad y con hemofilia A de cualquier gravedad que hayan desarrollado inhibidores contra cualquier producto de FVIII. MOTIVATE cuenta con el apoyo financiero de Octapharma AG (Lachen, Suiza).
Para más información sobre MOTIVATE y participación en el estudio, visite www.motivate-study.com .