Alnylam e Regeneron annunciano dati clinici provvisori di fase 1 positivi relativi ad ALN-APP, terapia RNAi sperimentale per la malattia di Alzheimer e l'angiopatia amiloide cerebrale

– Somministrazioni singole di ALN-APP dimostrano riduzione sostenuta, rapida e dose-dipendente di sAPPα ed sAPPβ nel liquido cerebrospinale, fino al 90% con la massima dose ad oggi – – Osservato ad oggi profilo di tollerabilità e sicurezza clinica incoraggiante con somministrazione unica – – I risultati rappresentano la prima dimostrazione del silenziamento dei geni con terapie RNAi nel cervello umano utilizzando la piattaforma proprietaria di Alnylam C16 – – Alnylam terrà una conference call oggi alle 16:30 (ora di New York) –

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY) e Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: REGN) hanno annunciato in data odierna i risultati provvisori positivi della fase 1 tuttora in corso dello studio con monodose crescente di ALN-APP, una terapia RNAi sperimentale che ha come bersaglio la proteina precursore dell'amiloide (APP) nello sviluppo del trattamento della malattia di Alzheimer e dell'angiopatia amiloide cerebrale.

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