Salute e Benessere
Pharnext abre el primer sitio de estudio de EE. UU. para su ensayo de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A
El estudio espera reclutar un total de 300 pacientes en 28 centros en Estados Unidos ( California , Connecticut , Florida , Massachusetts , Minnesota , Missouri , Nueva York y Washington ) y en Europa (Francia, Alemania, Reino Unido, España, Países Bajos y Bélgica). Estos centros se abrirán progresivamente y se activarán en 2016. El primer sitio de ensayo en EE. UU. que acaba de activarse se localiza en la Saint-Louis University ( Missouri ).
El ensayo exploratorio de fase 2 de PXT3003 demostró seguridad, tolerabilidad y mejoras más allá de la estabilización de la discapacidad del paciente de CMT1A como se publicó en el (http://www.ojrd.com/content/9/1/199).
, dijo: "Abrir el primer sitio de ensayo de EE. UU. es un hito importante en nuestro programa de ensayos de fase 3 PLEO-CMT tras abrir el primer sitio en Francia, Alemania y Bélgica desde diciembre de 2015. Nuestra esperanza es que este estudio internacional de fase 3 apoye los resultados prometedores que vimos en estudios previos con PXT3003 y aportará un alivio muy necesario para pacientes que sufren CMT1A".
, dijo: "Actualmente no hay un tratamiento aprobado para pacientes que padecen CMT. Somos fuertes defensores de la iniciativa de Pharnext de ayudar a estos pacientes en forma de terapia efectiva. Estamos encantados de poder ofrecer información sobre este ensayo clínico en nuestro sitio web y ofrecer a los pacientes la información que necesitan para encontrar sitios de ensayo. Hemos estado apoyados por Pharnext desde 2014 para mejorar la concienciación de CMT y otras neuropatías raras principalmente con dichos recursos como el Global Registry for Inherited Neuropathies (GRIN) o el programa CMT Connect (http://www.hnf-cure.org/cmt-connect) lanzado recientemente en EE. UU.".
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth (CMT) integra un grupo heterogéneo de neuropatías periféricas crónicas, progresivas y hereditarias. La CMT de tipo 1A (CMT 1A), el tipo más común de CMT, es una enfermedad huérfana que afecta al menos a 125.000 personas en Europa y Estados Unidos. La mutación genética responsable de la CMT 1A es una duplicación del código del gen PMP 22 para la proteína periférica de mielina. El exceso de expresión de este gen causa la degradación de la vaina neuronal (mielina) responsable de la disfunción nerviosa, seguida de una pérdida de la conducción nerviosa. Como resultado de la degradación del nervio periférico, los pacientes sufren atrofia muscular progresiva de las piernas y los brazos, causando problemas al caminar, correr, de equilibrio y funcionamiento anormal en las manos. Los pacientes con CMT 1A terminan en sillas de ruedas en al menos el 5 % de los casos. Pueden padecer además enfermedades sensitivas entre leves y moderadas. Los primeros síntomas suelen aparecen durante la adolescencia, y evolucionan de forma progresiva durante la vida del paciente.
Hasta la fecha, no hay medicamentos de cura o sintomáticos que hayan sido aprobados y el tratamiento consiste en cuidado de apoyo, como ortopedias, sujeción de piernas, terapia física y ocupacional o cirugía.
PLEO-CMT es un estudio pivotal, multicentro, aleatorio, de doble ciego, controlado por placebo, de fase 3 de tres ramas que reclutará a pacientes de 16 años y más con CMT1A entre suave y moderada. El diagnóstico de CMT1A se confirmará genéticamente mediante la detección de la duplicación genética de PMP22. Durante 15 meses, Pharnext comparará en grupos paralelos la eficacia y seguridad de dos variaciones de dosis administradas oralmente de PXT3003 para placebo. La eficacia se evaluará mediante una conclusión primaria: cambio en la puntuación ONLS a los 12 y 15 meses de tratamiento para medir la mejora de la discapacidad de los pacientes con PXT3003. Las medidas de resultado secundario adicional se evaluarán incluyendo conclusiones funcionales y electrofisiológicas. Está previsto después un estudio de seguimiento de nueve meses, donde todos los pacientes que hayan completado los primeros 15 meses, recibirán la dosis activa de PXT3003.
Para más información sobre el ensayo clínico PLEO-CMT en EE. UU., visite los siguientes sitios web:
Pharnext es una compañía biofarmacéutica en fase clínica avanzada que desarrolla nuevos productos terapéuticos que se dirigen de forma simultánea a múltiples rutas clave de la enfermedad para enfermedades neurológicas severas huérfanas y comunes. La plataforma propia de investigación y desarrollo de Pharnext se basa en la red de farmacología. Permite el desarrollo de combinaciones de sinergia de los fármacos reposicionados: pleodrugs. Los dos principales pleodrugs de la compañía son PXT-3003 para el tratamiento de la enfermedad huérfana Charcot Marie Tooth de tipo 1A (iniciado el ensayo clínico en fase 3) y PXT-864 para la enfermedad de Alzheimer (en marcha el ensayo clínico en fase 2) y otras indicaciones neurológicas (enfermedad de Parkinson y esclerosis lateral amiotrófica).
Para más información, visite www.pharnext.com
Daniel Cohen , M.D., Ph.D.
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