Telethon: la terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich ottiene il via libera della Fda

La Fda, l’ente americano per il controllo sui farmaci, apre alla terapia genica nata dalla ricerca Telethon per combattere la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara malattia genetica del sangue che causa immunodeficienza e un basso numero di piastrine, dovuta a mutazioni di un gene. È la prima volta che un ente no profit viene autorizzato a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della pr… Leggi

La ricerca di Fondazione Telethon ha ricevuto il via libera della Food and Drug Administration americana (Fda) alla terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), traguardo che consolida il ruolo di Fondazione Telethon nel panorama internazionale e conferma l’eccellenza della ricerca italiana sulle malattie genetiche rare. Il farmaco approvato si chiama Waskyra. L’iter che ha portato all’approvazione L’approvazione da parte della Fda segue di poche settimane il parere… Leggi

Fondazione Telethon è la prima organizzazione non profit ad aver completato con successo lo sviluppo di una terapia genica, portandola dalla ricerca di laboratorio fino all’approvazione regolatoria negli Stati Uniti. La Fda (Food and Drug Administration) ha infatti approvato Waskyra (etuvetidigene autotemcel), una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (Was), una rara e grave immunodeficienza genetica Leggi

Per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo. La FDA americana (Food and Drug Administration) ha infatti approvato Waskyra, una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica ascolta articolo Fondazione Telethon sbarca negli Stati Uniti con una nuova sfida che… Leggi

Telethon batte un colpo anche negli Stati Uniti. È stata infatti approvata dalla Food and Drug Administration (Fda), l’agenzia del governo federale che gestisce la regolamentazione di farmaci e prodotti alimentari, la terapia genica Waskyra sviluppata dai laboratori dell’Istituto SR-Tiget (San Raffaele Telethon per la terapia genica) di Milano contro la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara forma di immunodeficienza genetica Leggi

Ci sono momenti che riempiono di fierezza. Sul fronte scientifico, il via libera della FDA (Food and Drug Administration) degli USA per Waskyra, una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica, è uno di questi. L’approvazione da parte della FDA segue il parere positivo del CHMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la stessa terapia, arrivato poche settimane… Leggi

Mercoledì 10 dicembre 2025 Fondazione Telethon sbarca negli Stati Uniti con una nuova sfida che conferma l’eccellenza della ricerca made in Italy e per la prima volta al mondo un ente no profit riceve… Link alla notizia Leggi

Fondazione Telethon sbarca negli Stati Uniti con una nuova sfida che conferma l’eccellenza della ricerca made in Italy. La FDA americana (Food and Drug Administration) ha infatti approvato Waskyra, una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica. L’approvazione da parte della FDA segue il parere positivo del CHMP dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per la stessa terapia… Leggi

Roma, 10 dic - Quello raggiunto per la sindrome di Wiskott-Aldrich e' un traguardo importante che da' seguito al percorso iniziato nel 2023, quando la Fondazione Telethon ha assunto la responsabilita' della produzione e distribuzione nell'Ue della terapia genica per l'ADA-SCID, la malattia dei 'bimbi bolla'. Questa decisione ha dato il via a un modello non profit che garantisce ai pazienti l'accesso a terapie avanzate in quei casi in cui l'industria farmaceutica e il… Leggi

A Fondazione Telethon, la notizia era attesa a giorni: per la prima volta al mondo, un ente non profit riceve l’autorizzazione a distribuire negli Stati Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo. Si tratta di Waskyra (Etuvetidigene Autotemcel), una terapia genica ex vivo destinata ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich Was, una rara e grave immunodeficienza genetica Leggi

Fondazione Telethon sbarca negli Stati Uniti con una nuova sfida che conferma l'eccellenza della ricerca made in Italy e per la prima volta al mondo un ente no profit riceve l'autorizzazione a distribuire negli Stai Uniti una terapia frutto della propria attività di ricerca e sviluppo. La Fda americana (Food and Drug Administration) ha infatti approvato , una terapia genica ex vivo (Waskyra) destinata ai pazienti affetti da sindrome di… Leggi

La notizia ha il peso delle grandi occasioni scientifiche: Fondazione Telethon porta negli Stati Uniti una terapia genica sviluppata nei suoi laboratori, ottenendo l'approvazione della FDA per Waskyra (etuvetidigene autotemcel), trattamento destinato ai pazienti affetti da sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una grave e rara immunodeficienza genetica. È la prima volta al mondo che un ente no profit riceve… Leggi