Bari, primo trattamento pediatrico al Sud con un farmaco che rallenta il diabete di tipo 1

26/02/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   Un ragazzo di tredici anni, residente in Puglia, è il primo paziente pediatrico del Mezzogiorno a essere stato trattato con teplizumab, un antiCorpo monoclonale in grado di modificare il decorso del diabete di tipo 1 intervenendo prima che la malattia si manifesti con i sintomi classici. La somministrazione, avvenuta presso l’Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII di Bari, rappresenta una novità assoluta per il Sud Italia e si inserisce in un programma di accesso anticipato a terapie innovative, reso possibile grazie a un protocollo autorizzato dal comitato etico competente. Il giovane, che presentava un quadro di diabete in fase preclinica, è stato sottoposto a un ciclo di infusioni endovenose della durata di quattordici giorni, un percorso terapeuttico che ha richiesto il coordinamento tra diverse unità operative e un attento monitoraggio multidisciplinare.

La vicenda clinica ha origine da un controllo routinario: il ragazzino era giunto all’attenzione degli specialisti dell’Unità Operativa di Malattie Metaboliche dopo un riscontro occasionale di valori di emoglobina glicata ai limiti superiori della norma. Gli approfondimenti diagnostici, condotti presso il Laboratorio di Autoimmunologia del Policlinico di Bari, hanno documentato la positività ad alto Titolo di tre autoanticorpi pancreatici, un dato che, come spiegano i clinici, indica un elevatissimo rischio di progressione verso la forma conclamata della malattia, quella cioè che rende inevitabile il ricorso alla terapia insulinica. È stato a quel punto che il team, guidato dalle dottoresse Elvira Piccinno e Antonella Lonero, ha attivato il percorso per l’accesso al farmaco, un iter che ha previsto valutazioni non solo diabetologiche ma anche psicologiche e nutrizionali, oltre all’acquisizione di un consenso informato particolarmente dettagliato.

A quattro mesi di distanza dalla conclusione del trattamento, i medici dell’ospedale pediatrico barese tracciano un quadro clinico che definiscono estremamente incoraggiante. Il paziente, stando a quanto riferito in una nota dell’azienda ospedaliera, mantiene una condizione di normoglicemia stabile e non ha alcuna necessità di assumere insulina; i controlli hanno inoltre evidenziato una riduzione significativa del titolo degli autoanticorpi circolanti e, aspetto cruciale, la persistenza di una funzione beta-cellulare attiva, con produzione endogena dell’ormone. Si tratta di parametri che, nell’interpretazione degli specialisti, segnalano una sostanziale stabilizzazione del processo autoimmune che è alla base del diabete di tipo 1, con un conseguente rallentamento – se non un vero e proprio blocco temporaneo – della marcia verso la fase clinicamente manifesta.

Il meccanismo d’azione del teplizumab e il contesto degli studi internazionali

Il farmaco utilizzato a Bari, il cui principio attivo è il teplizumab, non è un semplice ipoglicemizzante ma un anti monoclonale umanizzato che agisce direttamente sul sistema immunitario. La sua azione, come chiarito anche dalla letteratura scientifica internazionale e dai documenti dell’Agenzia Europea per i Medicinali, si esplica attraverso il legame con la molecola CD3 espressa sulla superficie dei linfociti T: in pratica, il farmaco modula l’attività di queste cellule immunitarie, inducendo uno stato di esaurimento funzionale in quelle specificamente rivolte contro le cellule beta del pancreas e, al contempo, favorendo l’espansione di linfociti T regolatori che proteggono le stesse cellule dalla distruzione -4-8. È un meccanismo complesso, che non azzera la risposta autoimmune ma la contiene, preservando quel poco o molto che resta della capacità produttiva di insulina endogena.

Gli studi clinici che hanno portato all’approvazione del teplizumab, inizialmente da parte della FDA statunitense nel 2022 e più recentemente con il parere positivo dell’EMA nel novembre del 2025, hanno dimostrato come un singolo ciclo di trattamento della durata di due settimane sia in grado di ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 sintomatico di un periodo compreso tra i due e i tre anni -1-8. Nel trial cardine, noto come studio TN-10, il tempo mediano di progressione alla diagnosi di malattia conclamata è stato di circa 49,5 mesi nel gruppo trattato con l’anti monoclonale, contro i 24,9 mesi di chi aveva ricevuto il placebo -8. A Bari, sebbene il follow-up sia ancora relativamente breve – quattro mesi, come riferito – i dati sulla funzionalità beta-cellulare e sull’assenza di iperglicemia sembrano allinearsi con gli esiti attesi sulla base di queste evidenze internazionali.

L’organizzazione del percorso terapeutico e il ruolo dello screening

Dietro la singola storia clinica del tredicenne barese si profila un’organizzazione ospedaliera complessa, che ha visto la collaborazione tra la Farmacia Ospedaliera, il Laboratorio di Patologia Clinica e il reparto di Malattie Metaboliche. Il trattamento, com’è stato spiegato, è stato possibile grazie a un programma di accesso controllato che consente l’utilizzo di farmaci ancora in attesa della piena rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, previa autorizzazione degli organi preposti. La somministrazione è avvenuta in parte in regime di ricovero ordinario e in parte in day hospital, e la tollerabilità è stata buona, senza il verificarsi di eventi avversi di rilievo; un dato, quest’ultimo, che gli stessi medici sottolineano con soddisfazione, considerando che tra gli effetti collaterali noti del farmaco figurano transitorie linfopenie o eruzioni cutanee.

L’intera vicenda, inoltre, riporta l’attenzione sull’importanza degli screening per l’identificazione precoce dei soggetti a rischio. Il paziente, infatti, non presentava ancora alcun sintomo della malattia – la sete intensa, la perdita di peso, la poliuria – e la sua condizione è emersa quasi per caso. Da anni, come ricordano dallo stesso Giovanni XXIII, sono attivi programmi di screening pediatrico, in parte sostenuti anche da una legge nazionale, che mirano a intercettare i bambini con positività anticorpale prima che il danno pancreatico diventi irreversibile. È su questa popolazione, quella che si trova nello stadio 2 della malattia, che interventi come il teplizumab possono dispiegare la loro massima efficacia, offrendo ai ragazzi e alle loro famiglie la possibilità di vivere un’infanzia e un’adolescenza lontane dalla quotidianità fatta di iniezioni e conteggi dei carboidrati.