Tumore al pancreas, la Fda approva Daraxonrasib: prima pillola che raddoppia la sopravvivenza

01/09/2026 SALUTE Condividi Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   L’approvazione da parte della Food and Drug Administration americana (Fda) del Daraxonrasib, prima terapia orale mirata contro il tumore al pancreas in fase metastatica, segna una breccia in quello che per decenni è stato considerato il muro più alto e impenetrabile della ricerca oncologica.

La pillola, che si assume una volta al giorno, ha dimostrato di poter quasi raddoppiare il tempo di sopravvivenza rispetto alla chemioterapia standard, offrendo una nuova speranza concreta per una malattia che, troppo spesso, viene diagnosticata quando ormai è in stadio avanzato e la chirurgia non è più praticabile.

Il via libera dell'ente regolatorio statunitense, arrivato con ben sei mesi e mezzo di anticipo rispetto ai tempi previsti, è stato accolto con entusiasmo dalla comunità scientifica internazionale, che vede in questo farmaco un cambio di paradigma nel trattamento di una delle neoplasie più temute e letali. Si tratta di un risultato che, come ha sottolineato il direttore dell'Oncology Center of Excellence della Fda, Angelo de Claro, dimostra risultati senza precedenti in un'area con un altissimo bisogno medico non ancora soddisfatto.

I risultati dello studio clinico Rasolute 302

A sostenere la decisione della Fda è stato lo studio clinico di fase 3 denominato Rasolute 302, i cui dati sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine e presentati al congresso dell'American Society of Clinical Oncology (Asco) dello scorso giugno. La sperimentazione, che ha coinvolto 500 pazienti adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia sistemica, ha confrontato l'efficacia del Daraxonrasib con quella della chemioterapia scelta dal medico curante.

I numeri parlano chiaro: i pazienti trattati con la nuova pillola hanno raggiunto una sopravvivenza mediana di 13.2 mesi, contro i 6.7 mesi del gruppo sottoposto a chemioterapia, con una riduzione del rischio di morte pari a circa il 60%. Non solo la sopravvivenza globale, ma anche la sopravvivenza libera da progressione è risultata significativamente superiore, pari a 7.2 mesi per il Daraxonrasib contro i 3.6 mesi della chemioterapia, e il tasso di risposta obiettiva è stato del 30% contro l'11%.

Questi dati, come ha commentato la professoressa Chiara Cremolini, oncologa dell'azienda ospedaliero universitaria Pisana che ha partecipato alla sperimentazione, hanno mostrato un'efficacia chiara e tangibile già dai primi test sui pazienti, che hanno visto il tumore ridursi o bloccarsi, con un netto miglioramento della loro qualità di vita.

Un farmaco a bersaglio molecolare contro il "killer silenzioso"

Ciò che rende il Daraxonrasib (nome commerciale Rasonque) una svolta epocale è il suo meccanismo d'azione: è il primo farmaco approvato in grado di inibire la proteina RAS, un interruttore molecolare che, in più del 90% dei tumori pancreatici, risulta mutato e guida la crescita incontrollata delle cellule malate.

Per decenni, il RAS è stato considerato un bersaglio "non farmacabile" a causa della sua struttura complessa, ma questa nuova terapia orale, sviluppata dalla Revolution Medicines, è in grado di bloccarne l'attività, colpendo diverse varianti mutate (G12, G13 e Q61) senza la necessità di selezionare i pazienti in base a una specifica alterazione genetica. Si tratta quindi di una terapia personalizzata a tutti gli effetti, che si inserisce in un panorama oncologico dove le target therapy stanno progressivamente sostituendo l'approccio tradizionale della chemioterapia.

Come spiegato dalla professoressa Cremolini, si è passati da una lunga fase di studi preclinici su modelli animali, spesso fallimentari, a una prova definitiva sull'uomo che ha finalmente dimostrato la possibilità di colpire il principale motore della malattia, con un beneficio clinico reale e concreto per i pazienti.

Prospettive e indicazioni per i pazienti

L'approvazione della Fda è specificamente indicata per gli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico che hanno già ricevuto almeno una precedente terapia sistemica o che non sono candidabili a una terapia sistemica con più farmaci. Questo significa che il farmaco, somministrato sotto forma di compressa da 300 mg una volta al giorno, si posiziona come una nuova opzione di seconda linea o come alternativa per quei pazienti che non possono tollerare i regimi chemioterapici multipli.

In Italia, come ha confermato la professoressa Cremolini, il farmaco è stato sperimentato in quattro centri (due a Milano, uno a Padova e uno a Pisa), dove i medici hanno potuto constatare non solo i dati oggettivi delle Tac, ma anche il miglioramento soggettivo dei pazienti, che riferivano di sentirsi meglio e di essere più autonomi nelle attività quotidiane già dopo un mese di trattamento.

Sebbene il farmaco non sia un guaritore e presenti effetti collaterali come rash cutaneo, diarrea, nausea e stomatite, il suo profilo di sicurezza è risultato favorevole rispetto alla chemioterapia, con un minor tasso di interruzioni del trattamento dovuto a eventi avversi.