Un nuovo farmaco raddoppia la sopravvivenza nel tumore al pancreas, i risultati dello studio clinico

17/04/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   Sono giorni, questi, in cui l’oncologia sembra aver trovato una crepa nella corazza di quello che molti definiscono il “killer silenzioso”. Il tumore al pancreas, una neoplasia che storicamente ha restituito pochissimi successi alla ricerca, vede oggi aprirsi uno spiraglio concreto grazie a due molecole sperimentali, i cui dati, pubblicati su riviste autorevoli come Nature Medicine, stanno ridisegnando lo scenario terapeutico. Parliamo dell’elraglusib e del daraxonrasib, due armi diverse ma accomunate da un obiettivo ambizioso: spezzare l’identikit di una malattia che, nelle sue forme metastatiche, condanna ancora la maggior parte dei pazienti a non superare l’anno dalla diagnosi. A fornire i primi segnali di svolta è uno studio clinico randomizzato di fase 2, condotto dalla Northwestern University, che ha testato l’elraglusib su un campione di 233 pazienti distribuiti in 60 centri tra Nord America ed Europa. I numeri, per chi è abituato a leggere bilanci spesso deludenti in questo campo, rappresentano un’eccezione statistica rara: l’aggiunta di questa molecola alla chemioterapia standard a base di gemcitabina e nab-paclitaxel ha ridotto il rischio di morte del 38%, un dato che da solo basterebbe a catturare l’attenzione della comunità scientifica.

A rendere l’esito ancora più tangibile è però il dato sulla sopravvivenza a un anno, che nel gruppo trattato con la combinazione è risultata doppia rispetto al solo protocollo chemioterapico (44% contro 22%), con una piccola percentuale di pazienti, circa il 13%, che raggiungeva addirittura i due anni di vita, un traguardo impensabile per chi riceveva solo la terapia tradizionale dove non si registravano sopravvissuti a quella distanza temporale. E se è vero che il guadagno mediano di sopravvivenza si è attestato sui tre mesi (10,1 mesi contro 7,2), un miglioramento che qualcuno potrebbe definire modesto, gli investigatori dello studio precisano che questa media risente della progressione fulminea della patologia in alcuni soggetti, mentre chi risponde al farmaco manifesta un controllo della malattia sorprendentemente duraturo.

L’eccellenza italiana e il meccanismo dei “collanti molecolari”

Non è solo una questione di numeri, però, perché la speranza arriva anche dal fronte dei meccanismi d’azione, con un protagonismo inaspettato della sanità toscana. L’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana (Aoup), insieme ad altri tre centri nazionali come l’Istituto Oncologico Veneto e lo Ieo di Milano, figura infatti tra i poli italiani che hanno ospitato la sperimentazione globale del daraxonrasib, un inibitore multi-selettivo delle proteine Ras (mutate in oltre il 90% di questi tumori) che agisce come una sorta di “collante molecolare”. A spiegare la rivoluzione è l’oncologa Chiara Cremolini, che descrive come questa pillola, assunta una volta al giorno, si leghi alla proteina Ras proprio nel momento in cui questa è in stato “attivo”, bloccando i segnali di proliferazione che mandano il tumore in overdrive. I risultati dello studio di fase 3, presentati in anteprima dalla società Revolution Medicines e in attesa del congresso ASCO di Chicago, parlano chiaro: nei pazienti già trattati con chemioterapia, il daraxonrasib ha quasi raddoppiato la sopravvivenza mediana portandola a 13,2 mesi rispetto ai 6,7 della sola chemioterapia endovenosa, riducendo il rischio di morte del 60%.

Un’arma che riaccende il sistema immunitario

Ma torniamo all’elraglusib, perché il suo segreto potrebbe risiedere in un approccio terapeutico che va ben oltre la semplice citotossicità. Sviluppato nei laboratori della Northwestern University quasi quindici anni fa, questo farmaco prende di mira una proteina chiamata GSK-3 beta, che nei tumori pancreatici agisce come una spia: non solo favorisce la crescita e la resistenza ai farmaci, ma contribuisce a creare quel microambiente infiammatorio e fibrotico che rende il pancreas una roccaforte inespugnabile per il sistema immunitario. Ebbene, le biopsie eseguite sui pazienti in trattamento hanno rivelato un fenomeno inedito: l’infiltrazione di cellule killer (linfociti T CD8+ e cellule NK) nei tessuti tumorali è aumentata vertiginosamente, in alcuni casi fino a 40 volte, trasformando un tumore “freddo” (refrattario all’immunoterapia) in uno “caldo”, vulnerabile all’attacco delle difese dell’organismo. Questo spiega anche il paradosso apparente visto nello studio, dove il beneficio sulla sopravvivenza non era accompagnato da un altrettanto significativo aumento della risposta radiologica (cioè della riduzione delle masse visibili): il farmaco non uccide direttamente le cellule come un veleno, ma le tiene sotto scacco riattivando le sentinelle del, un meccanismo che garantisce una sopravvivenza più lunga anche senza una immediata distruzione della massa.

Effetti collaterali e la strada verso la pratica clinica

Ovviamente, nessuna innovazione arriva senza il suo corredo di avvertenze. Nel caso dell’elraglusib, il profilo di sicurezza è risultato complessivamente gestibile, sebbene l’incidenza di neutropenia (calo dei globuli bianchi) di grado severo sia stata più alta nel gruppo sperimentale (52,3%) rispetto al controllo (30,8%), insieme a episodi di affaticamento e, peculiarmente, a transitori e reversibili disturbi visivi che si manifestavano entro un’ora dalla somministrazione. Nonostante questi intoppi, la ricerca non si ferma: mentre per il daraxonrasib si attende l’ok delle autorità regolatorie (senza che sia ancora disponibile un programma di uso compassionevole in Italia), per l’elraglusib è già in fase di pianificazione uno studio confermativo di fase 3, necessario prima di un’eventuale approvazione su larga scala. La medicina non si arrende al “killer”, e questi risultati – sebbene ancora lontani dall’essere una routine nelle corsie ospedaliere – rappresentano la prima crepa sostanziale in un muro che sembrava insormontabile.