Il nuovo farmaco per il tumore al pancreas che raddoppia la sopravvivenza: i dati dello studio presentato ad Asco
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Redazione Salute
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L’oncologia, che spesso procede a tentoni tra fallimenti e scoperte marginali, ha vissuto un momento di svolta netta al congresso della Società americana di oncologia clinica (ASCO) di Chicago: la presentazione dei risultati dello studio "RASolute 302", accolti con una standing ovation da una platea di quarantamila specialisti, ha certificato l’efficacia del daraxonrasib.
Questo farmaco, una pillola assunta quotidianamente che agisce come inibitore orale multi-selettivo del gene RAS, ha dimostrato di poter più che raddoppiare il tempo di sopravvivenza nei pazienti affetti da adenocarcinoma duttale pancreatico in fase metastatica già sottoposti a precedenti linee di trattamento.
L’efficacia nei numeri e il meccanismo d’azione
Per comprendere la portata della scoperta, frutto del lavoro di centri come il Dana-Farber Cancer Institute, è necessario osservare i dati grezzi presentati alla stampa: i malati che hanno assunto il composto sperimentale (daraxonrasib) hanno raggiunto una sopravvivenza mediana di 13,2 mesi, un lasso di tempo considerevole se paragonato ai soli 6,7 mesi registrati nel gruppo di controllo sottoposto alla chemioterapia standard.
La terapia, che riduce del 60% il rischio di morte, interviene su un bersaglio molecolare considerato a lungo "non attaccabile" dai ricercatori; il gene KRAS, mutato in oltre il 90% dei tumori pancreatici, invia segnali continui alle cellule tumorali stimolandone la proliferazione, ma il farmaco blocca questo processo legandosi a una proteina "colla" chiamata ciclofilina A per disattivare il meccanismo patologico.
L’accesso compassionevole e la situazione in Europa
Mentre negli Stati Uniti, dove la Food and Drug Administration (FDA) ha già autorizzato un programma di expanded access (accesso allargato) dal primo maggio 2026, i centri oncologici sono stati sommersi da richieste per questo trattamento, in Italia e nel resto dell’Unione Europea la situazione è differente e più complessa dal punto di vista regolatorio.
I ricercatori italiani, tra cui Chiara Cremolini dell’azienda ospedaliera universitaria di Pisa (uno dei quattro centri nazionali coinvolti nella sperimentazione), hanno formalmente richiesto all’azienda produttrice Revolution Medicines di attivare un programma di "uso compassionevole" anche in Europa; ciò permetterebbe, in attesa dell’approvazione formale dell’Ema, di somministrare il farmaco a pazienti selezionati al di fuori dei trial clinici.
Profilo di sicurezza e prospettive terapeutiche
Un aspetto che merita attenzione, al di là dei numeri sulla sopravvivenza, riguarda la qualità della vita durante le cure e la tollerabilità del nuovo regime terapeutico: sebbene effetti come rash cutaneo, infiammazioni del cavo orale, nausea e diarrea siano stati registrati in una parte dei pazienti, il profilo di sicurezza risulta complessivamente più favorevole rispetto a quello della chemioterapia (il 43,6% dei soggetti trattati ha riportato eventi avversi gravi contro il 57,5% del gruppo di controllo).
Proprio questo equilibrio tra beneficio clinico e tossicità gestibile, insieme alla capacità dell’inibitore di agire su diverse varianti della mutazione (G12, G13, Q61), spiega l’entusiasmo misurato ma reale che sta attraversando la comunità scientifica, laddove per decenni ogni tentativo di migliorare la prognosi di questa neoplasia era naufragato.
