Cellule Car-T, la speranza (stavolta concreta) per chi convive con malattie autoimmuni

11/04/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   Una donna di 47 anni, affetta da tre gravi patologie autoimmuni del sangue, ha visto i sintomi – che la tormentavano da un decennio – scomparire dopo una singola infusione di cellule CAR-T. La terapia, inizialmente sviluppata per combattere alcuni tipi di tumori del sangue, ha dimostrato un’efficacia sorprendente anche in questo campo, laddove i farmaci tradizionali avevano fallito ripetutamente. Il meccanismo d’azione, va detto, è radicale: le CAR-T sono linfociti T modificati in laboratorio per riconoscere e distruggere i linfociti B, quei globuli bianchi che, in chi soffre di malattie autoimmuni, vanno letteralmente “fuori controllo” e iniziano ad attaccare componenti sane dell’organismo. Ed è proprio ciò che è successo nel caso descritto dall’équipe guidata da Fabian Müller presso l’University Hospital di Erlangen, in Germania, con i risultati pubblicati sulla rivista scientifica “Med”.

Un decennio di sofferenze e nove tentativi falliti

Prima di sottoporsi alla terapia cellulare, la paziente – che conviveva con tre malattie autoimmuni simultanee – aveva già sperimentato nove diversi cicli terapeutici, nessuno dei quali capace di fermare la progressione della malattia. La sua condizione era talmente grave da richiedere trasfusioni quotidiane e una terapia anticoagulante permanente, senza la quale il rischio di complicanze trombotiche sarebbe stato altissimo. Dopo l’infusione delle CAR-T, invece, i parametri ematici si sono normalizzati nel giro di poche settimane. E, particolare non secondario, la paziente è rimasta completamente libera da qualsiasi terapia immunosoppressiva per un anno intero, senza che i sintomi riprendessero il sopravvento. Un risultato che, nel campo delle malattie autoimmuni refrattarie, si definisce “remissione completa”.

Come agiscono le CAR-T sulle malattie autoimmuni

L’idea di usare le CAR-T contro le patologie autoimmuni non è del tutto nuova, ma il caso della donna di Erlangen rappresenta un passo avanti significativo. Perché? Perché per la prima volta una singola somministrazione ha prodotto effetti duraturi su tre diverse malattie autoimmuni contemporaneamente, resistenti ai trattamenti convenzionali. Le cellule ingegnerizzate, una volta reinfuse nel circolo sanguigno, vanno a caccia dei linfociti B patologici – quelli che producono anticorpi diretti contro i tessuti stessi del paziente – e li eliminano selettivamente. Senza questa popolazione cellulare “ribelle”, il sistema immunitario smette di attaccare l’organismo. E i sintomi, nei mesi successivi, svaniscono. La donna, oggi, ha una qualità di vita quasi del tutto normale, laddove prima era costretta a convivere con dolori, affaticamento cronico e il rischio costante di eventi trombotici.

Le implicazioni per il futuro della medicina autoimmune

Il caso clinico, pubblicato sulla rivista Med, non rappresenta certo una sperimentazione clinica su larga scala, ma apre scenari che fino a pochi anni fa sarebbero sembrati fantascientifici. Decine di milioni di persone nel mondo soffrono di malattie autoimmuni – dal lupus eritematoso sistemico all’artrite reumatoide, passando per la sclerosi multipla – e molte di loro non rispondono più a nessun farmaco disponibile. Per queste, le CAR-T potrebbero rappresentare una sorta di “reset” del sistema immunitario. Certo, i costi restano proibitivi (centinaia di migliaia di euro a trattamento), e la procedura non è priva di rischi: la cosiddetta “sindrome da rilascio di citochine”, una reazione infiammatoria potenzialmente grave, rimane una complicanza possibile. Ma il dato di fondo, ineludibile, è che una paziente considerata incurabile oggi vive senza sintomi e senza medicine. E questo, per chi studia queste patologie da anni, è già una notizia destinata a fare la storia della medicina.