Tumore al pancreas, la sperimentazione Usa che raddoppia la sopravvivenza

02/06/2026 SALUTE Condividi Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   Chicago, la sala gremita del congresso dell’American Society of Clinical Oncology (Asco), ha vissuto un momento di rara intensità: una standing ovation per i ricercatori dello studio “RASolute 302”. Al centro dell’entusiasmo c’è il daraxonrasib, una molecola sperimentale che, come dimostrato dai dati presentati in sessione plenaria, è riuscita laddove per decenni la comunità scientifica aveva fallito.

Stiamo parlando di un farmaco orale, una pillola assunta una volta al giorno, capace di agire come una sorta di “collante molecolare” che blocca il meccanismo di proliferazione delle cellule tumorali, andando a inibire il gene Kras mutato presente in oltre il 90% delle neoplasie pancreatiche.

L’efficacia del nuovo inibitore

Numeri alla mano, il balzo in avanti nella sopravvivenza è netto se paragonato agli standard attuali. Nei pazienti con tumore al pancreas già in fase metastatica e precedentemente trattati con chemioterapia, il daraxonrasib ha infatti più che raddoppiato la sopravvivenza mediana: i dati indicano 13,2 mesi per chi assumeva il nuovo farmaco, contro i 6,7 mesi (o 6,6 mesi in alcune sottopopolazioni) di chi proseguiva con la chemioterapia tradizionale. Si tratta di un miglioramento statisticamente significativo (hazard ratio di 0,40), che rappresenta una riduzione del rischio di morte del 60%.

E non è finita qui: la sopravvivenza libera da progressione della malattia ha toccato i 7,2 mesi nel gruppo sperimentale, contro i 3,6 del gruppo di controllo.

Dal laboratorio alla clinica: l’accesso al farmaco

La società biotech Revolution Medicines, che ha sviluppato la molecola, ha già richiesto l’autorizzazione all’uso “compassionale” anche in Europa, un iter che consentirebbe ai malati di accedere al trattamento in via eccezionale in attesa del via libera definitivo.

Un’oncologa italiana tra i principali investigatori dello studio, Chiara Cremolini dell’Azienda Ospedaliera Universitaria di Pisa, ha spiegato che l’obiettivo immediato è proprio quello di estendere la disponibilità del farmaco il prima possibile, sebbene i tempi tecnici dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema) richiedano ancora alcuni mesi. Negli Stati Uniti, dove Trump è presidente da oltre un anno, l’ente regolatorio Fda ha già concesso un programma di "expanded access", accelerando i tempi per i pazienti che non sono stati arruolati nello studio.

Meccanismo d’azione e prospettive terapeutiche

Ciò che rende unico questo approccio, e che ha strappato l’applauso dei quarantamila medici presenti a Chicago, è l’ingegnosità del meccanismo d’azione. A differenza dei vecchi inibitori (attivi solo su mutazioni rare come il G12C), il daraxonrasib agisce legandosi a una proteina “chaperon” chiamata ciclofilina A; insieme, questo complesso si attacca alla proteina Ras quando questa è nella sua conformazione “attiva” (Ras(ON)), impedendole di inviare i segnali di crescita incontrollata.

Per usare una metafora citata dagli stessi esperti, se la proteina mutata era come una "palla lucida" su cui nulla poteva far presa, questa nuova molecola rappresenta la colla che finalmente riesce ad attaccarsi alla superficie.

A differenza delle chemioterapie classiche, spesso devastanti per l’organismo, il nuovo regime ha mostrato un profilo di sicurezza gestibile: sebbene effetti come rash cutanei o infiammazioni della bocca (stomatiti) siano comuni, solo l’1,2% dei pazienti ha dovuto interrompere il trattamento a causa degli effetti avversi, una percentuale dieci volte inferiore rispetto a chi assumeva i farmaci citotossici tradizionali.