Leucemia linfoblastica acuta, cos’è e come l’immunoterapia cambia le cure

17/09/2026 SALUTE Condividi Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   La leucemia linfoblastica acuta è un tumore del sangue che prende origine dai progenitori dei linfociti, un tipo particolare di globuli bianchi, e che si caratterizza per l’accumulo di cellule immature nel midollo osseo, nel sangue e in altri organi. Il termine “acuta” indica che la malattia progredisce velocemente. In Italia si registrano circa 1,6 casi ogni 100.000 maschi e 1,2 ogni 100.000 femmine, ma è il tumore più frequente in età pediatrica: rappresenta circa l’80 per cento delle leucemie e il 25 per cento di tutti i tumori diagnosticati tra 0 e 14 anni, con un picco di incidenza tra i 2 e i 5 anni.

La malattia colpisce generalmente i bambini di età compresa tra i 2 e i 5 anni, mentre tra gli adulti è più frequente nei soggetti di età superiore a 45 anni. Nella leucemia linfoblastica acuta, le cellule leucemiche molto immature si accumulano nel midollo osseo, distruggendo e sostituendo i globuli rossi, i globuli bianchi e le piastrine normali.

I sintomi iniziali derivano proprio dall’incapacità del midollo osseo di produrre cellule ematiche normalmente funzionanti: febbre e sudorazione eccessiva possono indicare un’infezione, mentre debolezza, affaticamento e pallore derivano dalla scarsità di globuli rossi. La facilità alla formazione di lividi e al sanguinamento è invece il risultato del numero troppo basso di piastrine.

Gli schemi di chemioterapia intensiva consentono oggi di ottenere una guarigione a lungo termine in circa il 90 per cento dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta. Tuttavia, circa un paziente su cinque rientra in una specifica categoria denominata ad alto rischio, perché presenta una probabilità più elevata di recidiva. In questi pazienti la necessità di prevenire la ricaduta ha finora richiesto il ricorso a regimi chemioterapici particolarmente intensivi, che possono determinare effetti collaterali gravi e, in alcuni casi, anche letali.

È in questo scenario che si inserisce lo studio internazionale di fase III AIEOP-BFM ALL 2017, i cui risultati sono stati pubblicati il 17 settembre sulla rivista New England Journal of Medicine. La sperimentazione, condotta dal 2018 al 2023, ha coinvolto oltre cento centri di otto Paesi europei ed extraeuropei, con la Fondazione Tettamanti di Monza come centro coordinatore nazionale per l’Italia.

I ricercatori hanno valutato la possibilità di sostituire due cicli di chemioterapia ad alta intensità con due cicli di immunoterapia mirata, utilizzando il farmaco blinatumomab.

Il blinatumomab è un farmaco che sfrutta il sistema immunitario del paziente mettendo in contatto diretto i linfociti T, cellule fondamentali delle difese immunitarie, con le cellule leucemiche. Ciò consente alle cellule del sistema immunitario di riconoscere e distruggere più efficacemente le cellule tumorali.

Nel corso dello studio, 709 pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B ad alto rischio sono stati randomizzati dopo induzione, consolidamento e un primo ciclo di chemioterapia intensiva: il gruppo sperimentale ha ricevuto due cicli di blinatumomab, mentre il gruppo di controllo ha proseguito con due blocchi chemioterapici convenzionali ad alte dosi.

A quattro anni, la sopravvivenza libera da eventi è risultata dell’83 per cento nel gruppo trattato con blinatumomab contro il 70,3 per cento nel gruppo di controllo. Il rischio di recidiva è sceso in modo netto: l’incidenza cumulativa di ricaduta è stata dell’11,8 per cento con l’immunoterapia contro il 21,4 per cento con la chemioterapia.

Anche il profilo di tossicità ha mostrato differenze rilevanti: le infezioni clinicamente rilevanti hanno interessato il 22,8 per cento dei pazienti nel gruppo blinatumomab contro il 69,4 per cento nel gruppo chemioterapico, mentre gli eventi avversi potenzialmente letali sono stati due (0,5 per cento) nel gruppo sperimentale contro sedici (4,7 per cento) nel gruppo di controllo.