L’alba della terapia sostitutiva: l’Aifa dà il via libera al rimborso di palopegteriparatide per l’ipoparatiroidismo cronico

28/04/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   L’Agenzia Italiana del Farmaco ha ufficialmente messo il timbro sulla rimborsabilità di palopegteriparatide, una decisione, quella arrivata nel febbraio scorso e operativa ormai da alcune settimane, che ribalta l’approccio terapeutico verso l’ipoparatiroidismo cronico. Si tratta, in concreto, della prima terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) messa a disposizione dei circa 10.500 pazienti adulti stimati nel nostro Paese, i quali fino a ieri potevano contare su una gestione palliativa dei sintomi piuttosto che su una risoluzione del deficit endocrino. Questa patologia rara, caratterizzata da livelli inappropriatamente bassi del paratormone circolante con un’incidenza annua che sfiora i 2,3 nuovi casi ogni 100mila abitanti, trova finalmente un’ancora di salvezza in un meccanismo d’azione che non si limita a tamponare l’ipocalcemia.

L’addio alla “gabbia” del calcio e della vitamina D

Per decenni, spiega il professor Diego Ferone, la gestione di questa condizione – spesso conseguenza di interventi chirurgici alla tiroide che danneggiano le paratiroidi – ha rappresentato un paradosso clinico: si conosceva la biologia alla base del male, ma mancava la chiave per sbloccarla. La terapia convenzionale, basata sulla supplementazione massiccia di calcio e vitamina D attiva, agiva come un cerotto biochimico, correggendo i valori del sangue senza restituire all’organismo la complessa regolazione ormonale perduta. Con palopegteriparatide, un profarmaco del PTH 1-34 somministrato in un’unica iniezione sottocutanea giornaliera, si inverte la prospettiva: se ne ripristina la fisiologia, rilasciando l’ormone in modo sostenuto per 24 ore.

Simona Colonna, referente per il Lazio dell’Associazione Appi, convive con questa rarità endocrina da 31 anni – da quando, nel 1995, una tiroidectomia totale gliela consegnò come eredità post-operatoria – e descrive quel prima come un’esistenza scandita da calcoli matematici minuto per minuto. “Era una vita limitata”, racconta, “oggi con la nuova terapia si torna a stare bene”. La differenza sostanziale, per chi come lei ha sperimentato l’imprevedibilità quotidiana di una malattia che si manifesta con spasmi e formicolii, è il passaggio da una logica reattiva a una liberatoria: basta una piccola iniezione al mattino per non dover più calcolare ogni movimento o sforzo.

Un primo caso al Santa Croce e le implicazioni per la gestione clinica

La svolta normativa annunciata dall’Aifa ha già iniziato a tradursi in pratica clinica. Nel corso del mese scorso, precisamente presso la struttura complessa di Endocrinologia dell’Ospedale Santa Croce e Carle di Cuneo, uno dei pazienti non adeguatamente controllato dalla via tradizionale o intollerante ad essa ha avviato con successo questo innovativo percorso. Un risultato, questo, reso possibile dalla sinergia con la farmacia ospedaliera che ha permesso l’importazione del farmaco, il quale rappresenta attualmente l’unico baluardo approvato per le forme gravi della patologia.

La dottoressa Anna Pia, direttrice della struttura, sottolinea come l’efficacia di queste innovazioni sia vincolata alla capacità di fare rete: senza l’integrazione tra centri specializzati e servizi territoriali, anche il farmaco più rivoluzionario rischia di restare un’astrazione. D’altronde, come evidenziato dal professor Andrea Frasoldati, la difficoltà di mantenere stabili i livelli di calcio espone i pazienti a conseguenze renali e neurocognitive pesanti. Se la terapia sostitutiva è ora rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale, il prossimo banco di prova sarà la sua uniforme distribuzione sul territorio, affidandosi a quelle stesse linee guida che raccomandano un monitoraggio rigoroso per scongiurare le complicanze a lungo termine.

Il meccanismo del profarmaco e la fine dell’uso off-label

Palopegteriparatide (Yorvipath) non è un semplice farmaco, ma un profarmaco: una molecola inerte che, una volta in circolo, rilascia progressivamente il PTH attivo, evitando i picchi e i crolli che caratterizzavano i vecchi tentativi di terapia ormonale. Fino a oggi, ricorda Riccardo Pofi della Sapienza, i medici si arrangiavano con un uso off-label del teriparatide o con la somministrazione “cosmetica” di calcio, una toppa che non sanava la ferita fisiopatologica. La nuova era, che il position paper presentato a Milano ha ribattezzato come un cambio di paradigma, offre finalmente una strategia capace di ridurre drasticamente – se non sospendere – il carico dei supplementi tradizionali.

Per i circa 10.500 italiani che ogni giorno lottano contro l’imprevedibilità di questa rarità endocrina, la battaglia non è finita, ma le armi a disposizione non sono più quelle di trent’anni fa. La possibilità di intervenire sulla carenza alla base della malattia restituisce dignità a una quotidianità fatta di rinunce, restituendo letteralmente il tempo sottratto alla gestione della malattia.