L’Aifa approva la rimborsabilità del palopegteriparatide, primo sostitutivo del Pth per l’ipoparatiroidismo cronico

29/04/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   L’Agenzia italiana del farmaco ha ufficialmente inserito nel paniere del Servizio sanitario nazionale il palopegteriparatide, una terapia – lo si potrebbe definire un unicum nel suo genere – che va a colmare un vuoto terapeutico storico per i pazienti adulti affetti da ipoparatiroidismo cronico. Questa patologia endocrina rara, spesso conseguente a interventi chirurgici della tiroide durante i quali le ghiandole paratiroidi vengono rimosse o danneggiate in modo accidentale, si caratterizza per una cronica insufficienza dell’ormone paratiroideo (Pth). La conseguenza diretta, spiegano gli endocrinologi, è un’alterazione profonda dell’equilibrio di calcio e fosfato, con livelli ematici del primo troppo bassi e del secondo troppo alti. La novità rappresentata da questo farmaco, un profarmaco studiato per rilasciare l’ormone in modo costante nell’arco delle 24 ore, sta proprio nel meccanismo d’azione: non più una semplice correzione dei sintomi, bensì una vera e propria sostituzione della molecola mancante.

Fino a ieri, la gestione di questa condizione si basava essenzialmente su un approccio palliativo. Ai pazienti venivano somministrate dosi massicce di calcio e vitamina D attiva, nel tentativo di arginare i picchi di ipocalcemia e prevenire le complicanze più devastanti, come quelle renali o neurologiche. Tuttavia, come molti specialisti hanno avuto modo di osservare nel corso degli anni, si trattava di una gestione “cosmetica” del deficit. Se da un lato si riusciva a tenere a bada i valori del sangue, dall’altro la qualità della vita restava pesantemente compromessa: fenomeni di affaticamento cronico, quella “nebbia mentale” che impedisce di pensare con lucidità, e i crampi muscolari continuavano a scandire le giornate. Il palopegteriparatide, somministrato tramite una singola iniezione sottocutanea giornaliera, interviene proprio sulla radice fisiopatologica della malattia. Nei trial clinici, questo si è tradotto nella possibilità, per molti dei soggetti trattati, di ridurre drasticamente – o addirittura abbandonare – la supplementazione di calcio tradizionale.

Non si tratta di una evenienza marginale, se si considera la portata epidemiologica del fenomeno: in Italia si stima che vi siano oltre diecimila persone che convivono con questa rara condizione endocrina, molte delle quali sono in piena età lavorativa. La maggior parte di loro ha sviluppato l’ipoparatiroidismo come esito iatrogeno di una tiroidectomia, una procedura comune che, in una percentuale variabile tra il 75 e l’80% dei casi, porta a questo esito collaterale permanente. Per queste persone, l’approvazione della rimborsabilità non è solo una notizia tecnica, ma la fine di una lunga attesa. D’altra parte, lo stesso meccanismo di erogazione del farmaco è stato progettato per mantenere livelli fisiologici e stabili di Pth nell’organismo, evitando i picchi e i crolli che caratterizzavano le precedenti formulazioni a rilascio immediato. Le complicanze a lungo termine di una gestione inadeguata, lo sottolineano le linee guida nazionali, non sono trascurabili: si va dalla nefrocalcinosi alla compromissione della funzione renale, fino a un rischio aumentato di eventi cardiovascolari e infezioni.