Alzheimer, l’Aifa dice ancora no al rimborso dei farmaci anti-beta amiloide: il beneficio è troppo limitato

03/07/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   La Commissione Scientifica ed Economica dell’Agenzia italiana del farmaco ha ribadito il proprio orientamento contrario alla rimborsabilità dei due anticorpi monoclonali lecanemab e donanemab, destinati a rallentare il decorso della malattia di Alzheimer in fase iniziale.

La decisione, che arriva dopo un precedente parere negativo già espresso dallo stesso organo, si fonda su una valutazione complessiva che considera l’efficacia clinica dei due prodotti come modesta rispetto alle aspettative, soprattutto se messa a confronto con i rischi e gli oneri organizzativi che il loro impiego comporterebbe per il Servizio sanitario nazionale.

L’Aifa ha reso noto il verdetto attraverso una nota ufficiale, nella quale si sottolinea come l’entità del rallentamento della progressione della malattia osservato a diciotto mesi sia stato giudicato dagli esperti non sufficiente per giustificare un investimento pubblico di tali dimensioni, tenuto conto anche delle risorse necessarie per la somministrazione e il monitoraggio dei pazienti.

Un beneficio definito “modesto” e i dubbi sui dati a lungo termine

Secondo il parere della Cse, l’effetto dei due farmaci nel contenere il declino cognitivo e funzionale dei pazienti trattati appare, per l’appunto, di portata limitata. Sebbene le sperimentazioni cliniche abbiano evidenziato un certo margine di vantaggio rispetto al placebo, la Commissione ha ritenuto che questo margine non sia tale da modificare in modo sostanziale il quadro complessivo della gestione della patologia.

Quanto alle proiezioni a trentasei mesi, elaborate attraverso il confronto con coorti storiche esterne tratte dal database Adni, ovvero l’Alzheimer’s Disease Neuroimaging Initiative, il documento dell’Agenzia invita alla massima prudenza: tali analisi, infatti, non essendo basate su studi randomizzati e controllati, risultano potenzialmente esposte a distorsioni e a fattori confondenti che ne riducono l’affidabilità scientifica.

Questo scetticismo metodologico ha pesato in modo determinante sulla scelta finale, così come hanno inciso le considerazioni relative al profilo di sicurezza, che per i farmaci anti-amiloide include il rischio di eventi avversi come le anomalie neuroimmaging correlate all’amiloide, per le quali è previsto un rigoroso monitoraggio strumentale.

La reazione dei neurologi: aprire un tavolo per individuare i pazienti idonei

Il pronunciamento dell’Aifa, lungi dall’essere accolto con rassegnazione, ha sollecitato una pronta reazione da parte delle principali società scientifiche neurologiche italiane, che hanno rivendicato la necessità di mantenere aperto il confronto con l’Agenzia regolatoria.

Pur prendendo atto della decisione, gli specialisti ritengono che non si possa considerare archiviata la partita e che anzi sia urgente avviare una riflessione approfondita per definire con maggiore precisione i profili dei pazienti che, malgrado le limitazioni evidenziate, potrebbero comunque trarre un beneficio clinicamente significativo da questi trattamenti.

L’approccio, secondo i neurologi, non deve essere di contrapposizione ma di collaborazione scientifica, con l’obiettivo di mettere a punto criteri di selezione sempre più accurati, magari basati su biomarcatori specifici o su particolari caratteristiche genetiche, in modo da ottimizzare il rapporto tra efficacia e sicurezza nelle popolazioni più suscettibili di rispondere alla terapia.

La speranza, espressa in più occasioni dai rappresentanti delle società scientifiche, è che si possa instaurare un dialogo costruttivo per superare l’attuale impasse e non precludere, a priori, l’accesso a una possibilità terapeutica che per alcuni malati potrebbe rappresentare un’opportunità concreta.

L’indignazione dell’associazione dei malati: “Decisione irrispettosa”

Ancora più dura la posizione dell’Associazione Italiana Malattia di Alzheimer, che ha parlato di profonda indignazione per il rinnovo del parere negativo, giudicando il provvedimento non solo incomprensibile ma anche irrispettoso nei confronti dei pazienti e delle loro famiglie.

In una nota ufficiale, l’associazione ha contestato con particolare asprezza il riferimento, contenuto nelle motivazioni del documento, alla possibilità di ricorrere a interventi di training e stimolazione cognitiva come alternativa o complemento alla terapia farmacologica; un passaggio che, a loro avviso, sminuisce la gravità della patologia e la disperata attesa di chi convive ogni giorno con gli effetti devastanti di questa forma di demenza.

Per l’associazione, escludere dal sistema pubblico i primi farmaci in grado di interferire con i meccanismi patogenetici della malattia, seppur con i limiti riconosciuti dalla scienza, rappresenta una rinuncia inaccettabile a un cambiamento di paradigma nella cura dell’Alzheimer, che per decenni è rimasta priva di armi realmente efficaci. La speranza che si era accesa dopo l’approvazione negli Stati Uniti e in altri paesi si è così scontrata con la realtà di un sistema che, almeno per il momento, ha scelto di non farsi carico di un investimento ritenuto ancora troppo incerto.