Colangite biliare primitiva, l’Aifa approva la rimborsabilità di seladelpar: una nuova opzione terapeutica per i pazienti che non rispondono alle cure standard

19/03/2026 SALUTE Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   L’Agenzia italiana del farmaco ha infatti concesso il via libera alla rimborsabilità di seladelpar, un farmaco innovativo sviluppato da Gilead Sciences destinato a cambiare il panorama terapeutico della colangite biliare primitiva. Si tratta, per chiarezza, di una patologia epatica cronica di natura autoimmune e colestatica, la cui evoluzione può portare a fibrosi avanzata, cirrosi e, nei casi più gravi, alla necessità di un trapianto di fegato. Colpisce in larga prevalenza le donne, con un’età che si aggira tipicamente tra i 45 e i 65 anni, e in Italia si stima una prevalenza di circa 28 casi ogni 100mila abitanti. La decisione dell’agenza regolatoria, accolta con favore dalla comunità scientifica e dalle associazioni dei pazienti, permetterà l’accesso al medicinale in due specifiche circostanze: in combinazione con l’acido ursodesossicolico per quegli adulti che mostrano una risposta inadeguata alla sola terapia standard, oppure in monoterapia per i pazienti che non tollerano l’assunzione dell’Udca. Alla base del provvedimento, va detto, ci sono i risultati dello studio di fase 3 Response, i cui dati hanno dimostrato un’efficacia significativa del trattamento nel migliorare non solo i parametri biochimici, un aspetto cruciale per rallentare il decorso della malattia, ma anche la qualità della vita dei pazienti, spesso messa a dura prova dai sintomi.

I sintomi debilitanti e l’impatto sulla qualità della vita

Oltre alla progressione del danno epatico, chi convive con questa patologia deve fare i conti quotidianamente con manifestazioni cliniche particolarmente gravose. Il prurito cronico, uno dei sintomi più comuni insieme all’affaticamento, può diventare talmente intenso e resistente ai trattamenti da interferire con il sonno, le attività lavorative e le normali relazioni sociali. Non è un caso, del resto, che gli studi clinici su seladelpar abbiano posto grande attenzione anche a questi aspetti, misurando l’impatto del farmaco sul benessere percepito dai pazienti. I dati dello studio Response, per essere precisi, hanno evidenziato come il 62% dei partecipanti trattati con il nuovo farmaco abbia raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita a dodici mesi, contro appena il 20% del gruppo placebo. Un dato ancor più rilevante, e che merita di essere sottolineato, riguarda la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina, un marcatore altamente predittivo degli esiti a lungo termine nella Pbc: un traguardo, questo, raggiunto dal 25% dei pazienti nel gruppo in trattamento, mentre nessuno nel gruppo di controllo ha mostrato un miglioramento paragonabile. Non solo, perché nei partecipanti che all’inizio dello studio soffrivano di prurito da moderato a grave si è registrata una riduzione statisticamente significativa del sintomo, con un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica, a testimonianza di un’efficacia che va ben oltre il semplice controllo dei valori di laboratorio.

Il meccanismo d’azione e le prospettive per i pazienti

Seladelpar, va spiegato, è un agonista orale del recettore PPAR-delta, una molecola che agisce regolando percorsi metabolici ed epatici cruciali, con effetti che gli studi preclinici e clinici hanno dimostrato essere anticolestatici, antinfiammatori e antifibrotici. L’arrivo di questa nuova opzione, come hanno tenuto a rimarcare i rappresentanti di Gilead Sciences nel corso della presentazione alla stampa, non rappresenta soltanto un’aggiunta al panorama farmacologico, ma un vero e proprio cambio di paradigma nella gestione della malattia. Significa, in altre parole, che i clinici hanno oggi a disposizione uno strumento in più per intervenire su quei pazienti che, pur assumendo regolarmente l’acido ursodesossicolico, non riescono a tenere sotto controllo la patologia e continuano a soffrire di sintomi debilitanti. Un’opportunità, questa, che arriva dopo anni in cui le alternative terapeutiche per chi non rispondeva alla terapia di prima linea erano estremamente limitate, se non assenti, e che restituisce speranza a migliaia di persone.

Le voci dei clinici e dell’associazione dei pazienti

L’importanza di disporre di più opzioni terapeutiche è stata del resto ribadita con forza da più parti. Marco Carbone, professore associato all’Università di Milano-Bicocca e dirigente medico della Unità di Epatologia e Gastroenterologia dell’ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, intervenendo all’incontro organizzato da Gilead, ha sottolineato come la diagnosi della Pbc sia relativamente semplice quando la malattia viene sospettata, ma spesso la patologia resta silente per lungo tempo e viene scoperta casualmente. E ha aggiunto come il prurito e la stanchezza cronica possano compromettere il sonno e la socialità, rendendo fondamentale raccogliere e trattare anche i sintomi riportati dai pazienti, e non solo i parametri di laboratorio. Sulla stessa lunghezza d’onda Davide Salvioni, presidente dell’Associazione Malattie Autoimmuni del Fegato, che da anni lotta per dare visibilità a queste patologie e sostenere chi ne è affetto. Salvioni, che conosce bene la realtà della malattia, ha spiegato come il percorso che porta alla diagnosi possa durare anche anni, lasciando i pazienti in una condizione di isolamento e disorientamento. La rimborsabilità di seladelpar, ha aggiunto, arriva in un momento cruciale, dopo che i pazienti avevano dovuto assistere con preoccupazione al ritiro dal mercato europeo di un altro farmaco di seconda linea. Per la prima volta dopo quasi un decennio, ha detto, abbiamo a disposizione nuove armi per combattere la progressione della malattia, basate su meccanismi d’azione innovativi. Questo significa, ha concluso, offrire nuove opportunità a chi non risponde adeguatamente alla terapia di prima linea, con la speranza concreta di migliorare non solo la sopravvivenza, ma anche la qualità della vita quotidiana.

Description: L’Aifa ha approvato la rimborsabilità di seladelpar per la colangite biliare primitiva. Il farmaco è indicato per i pazienti che non rispondono alla terapia standard.