Via libera negli Usa al farmaco contro il tumore al pancreas che raddoppia la sopravvivenza

28/08/2026 SALUTE Condividi Preferisci Informazione.News su Google

Redazione Salute   -   L’approvazione arriva a distanza di pochi mesi dalla presentazione dei dati che avevano suscitato un’ondata di interesse al congresso americano di oncologia, e ora la Food and Drug Administration ha concesso il via libera al daraxonrasib per il trattamento del carcinoma del pancreas in fase avanzata. Il farmaco, prodotto da Revolution Medicines e commercializzato con il nome di Rasonque, è indicato per i pazienti affetti da adenocarcinoma del pancreas metastatico che hanno già completato un primo ciclo di chemioterapia.

Si tratta di un traguardo significativo, perché per decenni questa neoplasia è stata considerata tra le più difficili da aggredire con le armi farmacologiche tradizionali, e l’arrivo di un inibitore orale diretto contro le mutazioni del gene RAS rappresenta un cambio di passo nella strategia terapeutica.

I dati dello studio RASolute 302

La base scientifica che ha portato all’ok della FDA è rappresentata dai risultati dello studio di fase 3 RASolute 302, i cui dati erano stati accolti con una lunga standing ovation alla scorsa edizione dell’Asco, il congresso della società americana di oncologia clinica. Nello studio, il daraxonrasib ha dimostrato di quasi raddoppiare la sopravvivenza mediana dei pazienti trattati rispetto a quanto si ottiene con i regimi chemioterapici standard impiegati in seconda linea.

Questo dato, per quanto misurato su un contesto clinico ancora circoscritto, ha spinto l’agenzia regolatoria statunitense a concedere un’autorizzazione rapida, considerando il rapporto tra benefici e rischi favorevole per una patologia che presenta tassi di mortalità elevatissimi entro i primi anni dalla diagnosi.

La svolta molecolare sul gene KRAS

Il principio attivo agisce come inibitore delle proteine RAS, e in particolare bersaglia le mutazioni del gene KRAS, che sono presenti in una percentuale molto alta dei tumori pancreatici e rappresentano uno dei motivi principali della resistenza alle terapie convenzionali. Fino a poco tempo fa, queste mutazioni erano considerate "non farmacologicamente attaccabili", ma lo sviluppo di molecole come il daraxonrasib ha aperto una strada che gli oncologi definiscono storica, anche se i ricercatori stessi avvertono che non si tratta di una guarigione definitiva.

La pillola, assunta per via orale, consente un trattamento domiciliare che migliora la qualità della vita rispetto agli schemi endovenosi più aggressivi, e l’effetto sulla sopravvivenza, seppur limitato a un prolungamento di mesi, rappresenta un’eccezione nel panorama delle neoplasie esocrine del pancreas, dove da anni non si registravano progressi di questa portata.

Le implicazioni cliniche e il contesto regolatorio

L’approvazione della FDA riguarda esclusivamente i pazienti già sottoposti a chemioterapia, e non modifica al momento l’approccio di prima linea, dove la ricerca sta comunque esplorando combinazioni del nuovo inibitore con altri agenti. Gli esperti sottolineano che il daraxonrasib non va considerato come un punto di arrivo, ma piuttosto come l’inizio di una nuova era per i farmaci anti-RAS, con numerose varianti molecolari in fase di sperimentazione che potrebbero ampliare ulteriormente il ventaglio delle opzioni terapeutiche.

La decisione dell’ente regolatorio americano, arrivata in tempi rapidi, ha già acceso un dibattito tra gli oncologi sulle modalità di impiego clinico e sui criteri di selezione dei pazienti, anche se per ora il farmaco è disponibile solo negli Stati Uniti e dovrà superare i successivi passaggi autorizzativi per essere introdotto in altri mercati. Il risultato, comunque, rimane un passo avanti concreto per una patologia che ogni anno miete migliaia di vite e che finalmente vede aprirsi uno spiraglio, per quanto ancora parziale, nella lotta contro la sua aggressività biologica.